La Food and Drugs Administration ha autorizzato il farmaco Aducanumab, messo a punto da Biogen contro l’Alzheimer. Si tratta di una terapia a base di anticorpi monoclonali che consiste in un’iniezione al mese per via endovenosa. Dovrebbe contribuire a rallentare il declino cognitivo. La Fda ha però richiesto un nuovo test clinico. Perché ci sono ancora molti dubbi sull’efficacia del farmaco.
Alzheimer: perché gli esperti si dividono sul nuovo farmaco Aducanumab
Il New York Times ha scritto ieri che si tratta di “una decisione controversa”, adottata nonostante l’opposizione del comitato consultivo indipendente dell’agenzia e di alcuni esperti di Alzheimer. Secondo questi ultimi non c’erano prove sufficienti a giustificare il via libera al preparato. Il farmaco aducanumab sarà commercializzato col nome di Aduhelm. La Fda ha concesso l’approvazione riconoscendo però che gli studi clinici sul farmaco avevano fornito prove incomplete per dimostrarne l’efficacia. E lo ha fatto a condizione che il produttore, la casa farmaceutica Biogen, conduca una nuova sperimentazione clinica. Durante i diversi anni che potrebbero volerci per concludere lo studio, il farmaco sarà comunque disponibile per i pazienti.
Attualmente, si legge sul sito del ministero della Salute, il numero totale dei pazienti con demenza è stimato in oltre 1 milione (di cui circa 600.000 con demenza di Alzheimer). Circa 3 milioni sono le persone direttamente o indirettamente coinvolte nella loro assistenza. Con conseguenze anche sul piano economico e organizzativo. Nel 2010 35,6 milioni di persone risultavano affette da demenza. Con stima di aumento del doppio nel 2030, del triplo nel 2050, con 7,7 milioni di nuovi casi all’anno (1 ogni 4 secondi). E con una sopravvivenza media, dopo la diagnosi, di 4-8-anni.
Aduhelm: il farmaco contro la malattia di Alzheimer autorizzato dalla Fda
La differenza tra Aduhelm e gli altri farmaci è che questo interviene sulle cause della malattia e non sui sintomi. “Siamo consapevoli dell’attenzione che circonda questa approvazione – ha affermato Patrizia Cavazzoni, che dirige il Center for Drug Evaluation and Research dell’Fda -. Sappiamo che la terapia ha generato l’attenzione della stampa, dei pazienti e di molti soggetti interessati”.
“È il primo farmaco dopo vent’anni che sembra poter aiutare i malati, ma non sarà per tutte le persone colpite da Alzheimer”, spiega Paolo Maria Rossini, direttore del Dipartimento di neuroscienze-neuroriabilitazione dell’Irccs San Raffaele Roma. “Questo nuovo farmaco” continua Rossini, “è il primo in grado di interferire con uno dei tanti ‘killer’, la proteina beta-amiloide ma per quello che ricordo ha potenziali effetti collaterali come microemorragie cerebrali. Chi lo farà ( stimo in Italia circa 100mila pazienti candidali se ci sarà l’ok dell’Ema e dell’Aifa) dovrà sottoporsi a risonanze magnetiche e aver documentato la presenza della proteina beta-amiloide”.
I costi del nuovo farmaco contro l’Alzheimer
La divulgatrice scientifica Roberta Villa su Facebook ha consigliato di raffreddare gli entusiasmi sul nuovo farmaco contro l’Alzheimer, segnalando una serie di criticità dietro la decisione.
- nessuna prova di efficacia, tanto che gli studi sono stati interrotti, unica indicazione di un miglioramento di 0,3 punti su una scala di 18, di fatto impercettibile;
- meccanismo d’azione (contro la beta amiloide) già messo in discussione da anni;
- costo (infusione mensile per 50.000 $ l’anno);
- effetti indesiderati: secondo il New York Times circa il 40% dei partecipanti allo studio alle più alte dosi ha avuto edema cerebrale o emorragie, sebbene nessuno ne sia morto
- l’approvazione è arrivata CONTRO il parere del comitato tecnico indipendente, su pressione delle associazioni, creando così un pericoloso precedente (sebbene ce ne siano purtroppo già stati altri altri) che toglie autorevolezza all’agenzia. Speriamo che l’EMA sia più prudente, ma non ci spero troppo
Ancora nel 2018 un editoriale su Jama aveva censito 400 fallimenti di test clinici sull’uomo di potenziali terapie. E negli anni successivi le cose non sono andate meglio. Lo stesso test di adacanumab era stato considerato fallito in un primo momento. Poi un approfondimento delle analisi ha dimostrato un certo beneficio sulla malattia allo stadio iniziale.
